Uno studio guidato dal professore Roberto Tonelli dell’Università di Bologna approfondirà i risultati incoraggianti ottenuti in fase preclinica da una molecola in grado di inibire il gene MYCN, che quando è sovraespresso, cioè troppo “attivo”, favorisce lo sviluppo e l’aggressività del neuroblastoma, tumore pediatrico tra i più comuni.
La molecola – chiamata BGA002 e sviluppata da Biogenera SpA, società di biotecnologie farmaceutiche con sede in provincia di Bologna – ha agito in modo mirato a livello del DNA del gene MYCN comportando una potente diminuzione della proteina espressa da MYCN, una conseguente azione selettiva per la morte delle cellule tumorali, il ripristino dell’efficacia delle cellule immunitarie “Natural Killer” (NK) e un aumento dei livelli di sopravvivenza.
Il filone di indagine coordinato da Roberto Tonelli, ricercatore e professore di Farmacologia e Tossicologia all’Università Alma Mater Studiorum di Bologna, si inserisce nel più ampio progetto multicentrico VAMOLAA con queste finalità: valutare in modo più approfondito gli effetti inibitori della molecola BGA002; valutare una possibile sinergia di questa molecola in combinazione con altri composti inibitori di MYCN da testare in vitro (in provetta); valutare la possibilità di migliori trattamenti combinati da indagare in futuri studi preclinici; aprire a breve la strada a primi studi clinici (su pazienti). Tutto ciò, partendo dal fatto che, in base alle sperimentazioni precliniche effettuate, BGA002 si è dimostrata altamente efficace e ben tollerata sul piano della sicurezza farmacologica.
Il professore Roberto Tonelli dichiara: “L’obiettivo del progetto di ricerca è di approfondire il meccanismo di azione specifico del nuovo farmaco biotecnologico BGA002, al fine di ampliare e massimizzare i risultati positivi molto promettenti ottenuti fino ad ora, anche in vista dell’inizio degli studi clinici ormai prossimi. BGA002 è un esempio di medicina di precisione, in quanto è un biofarmaco a base DNA che è stato progettato per bloccare in modo altamente specifico unicamente il gene tumorale MYCN. Dato che il gene MYCN è altamente espresso ed attivo nelle cellule di Neuroblastoma, ma non è attivo nelle cellule sane, BGA002 ha una azione selettiva contro le cellule tumorali, che vanno incontro a morte cellulare, mentre non ha effetto sulle cellule sane, e per questo ha dimostrato negli studi preclinici di essere ben tollerato. BGA002 ha superato con successo tutti gli studi preclinici regolatori ed ha già ottenuto la designazione di farmaco orfano per la cura del neuroblastoma sia dall’agenzia europea del farmaco (EMA) che dall’FDA degli USA. Nella prima metà del 2026 è previsto l’inizio degli studi clinici in bambini con neuroblastoma ed altri tumori pediatrici aggressivi associati ad alterazioni del gene MYCN, che non rispondono ai trattamenti convenzionali”.
Il progetto VAMOLAA
La branca di ricerca coordinata dal professore Tonelli è anche parte del progetto VAMOLAA, acronimo di “a Valiant Approach against MYCN Oncogene to Leverage Antitumor Activity”: in sostanza, “un approccio di sfida contro l’oncogene MYCN per ottenere la massima attività antitumorale”.
VAMOLAA è un progetto multicentrico coordinato da Patrizia Perri, ricercatrice senior al Laboratorio Terapie Sperimentali in Oncologia dell’istituto “Gaslini” di Genova, per più livelli di azione e collaborazione con l’obiettivo di individuare le combinazioni ottimali di intervento per colpire MYCN laddove il gene si presenta alterato.
La Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma contribuisce al sostegno dello studio. Il progetto, inoltre, è tra quelli promossi con la campagna di Natale “Dono Ricerca. RiDono la vita” lanciata in aiuto alla ricerca scientifica dall’Associazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma.
Il neuroblastoma
Il neuroblastoma è il tumore più frequente dell’età neonatale ed è il tumore solido extra-cranico più comune in età pediatrica. Ogni anno in Italia vengono diagnosticati circa 130-140 nuovi casi.
I tumori con amplificazione di MYCN fanno parte della categoria di Neuroblastoma ad alto rischio, caratterizzata da un tasso di sopravvivenza a lungo termine ancora inferiore al 50%. Da qui il lavoro di squadra per mettere insieme con VAMOLAA impegno, saperi, competenze e studi secondo logiche di rete e cooperazione.
